Národní institut pro výzkum rakoviny (NICE) poprvé doporučil inovativní léčbu, která by mohla pomoci kojencům, dětem a mladým lidem podstupujícím léčbu rakoviny vyhnout se ztrátě sluchu.
Cisplatina je silný chemoterapeutický lék, který se široce používá k léčbě mnoha typů rakoviny u dětí. Postupem času se cisplatina může hromadit ve vnitřním uchu a způsobovat zánět a poškození známé jako ototoxicita, což je jedna z příčin ztráty sluchu.
Konečný návrh doporučení doporučuje použití bezvodého thiosíranu sodného, ​​známého také jako Pedmarqsi a vyráběného společností Norgine, k prevenci ztráty sluchu způsobené chemoterapií cisplatinou u dětí ve věku od 1 měsíce do 17 let se solidními nádory, které se nerozšířily do jiných částí těla.
Přibližně u 60 % dětí léčených cisplatinou se vyvine trvalá ztráta sluchu, přičemž v Anglii bylo v letech 2022 až 2023 diagnostikováno 283 nových případů ototoxické ztráty sluchu u dětí mladších 18 let.
Lék, který podává zdravotní sestra nebo lékař formou infuze, funguje tak, že se váže na cisplatinu, kterou buňky nevstřebaly, a blokuje její účinek, čímž zabraňuje poškození buněk ucha. Použití bezvodého thiosíranu sodného neovlivňuje účinnost chemoterapie cisplatinou.
Odhaduje se, že v prvním roce doporučení pro užívání bezvodého thiosíranu sodného bude mít v Anglii nárok na podávání tohoto léku přibližně 60 milionů dětí a mladých lidí.
Ztráta sluchu v důsledku léčby rakoviny může mít zničující dopad na děti a jejich rodiny, proto s potěšením doporučujeme tuto inovativní možnost léčby.
Jedná se o první lék, u kterého je prokázáno, že předchází ztrátě sluchu a snižuje její účinky, a bude mít dramatický dopad na životy dětí a mladých lidí.
Helen pokračovala: „Naše doporučení této inovativní léčby dokazuje závazek NICE zaměřit se na to nejdůležitější: poskytovat pacientům co nejlepší péči rychle a zajistit pro daňové poplatníky dobrou hodnotu za peníze.“
Data ze dvou klinických studií ukázala, že léčba téměř snížila míru ztráty sluchu u dětí, které dostávaly chemoterapii cisplatinou. Jedna klinická studie zjistila, že děti, které dostávaly chemoterapii cisplatinou a následně bezvodý thiosíran sodný, měly 32,7% míru ztráty sluchu, ve srovnání s 63% mírou ztráty sluchu u dětí, které dostávaly chemoterapii cisplatinou samotnou.
V jiné studii došlo u 56,4 % dětí, které dostávaly pouze cisplatinu, ke ztrátě sluchu, ve srovnání s 28,6 % dětí, které dostávaly cisplatinu následovanou bezvodým thiosíranem sodným.
Studie také ukázaly, že pokud se u dětí vyvinula ztráta sluchu, byla obecně méně závažná u těch, které používaly bezvodý thiosíran sodný.
Rodiče sdělili nezávislé komisi NICE, že pokud dojde ke ztrátě sluchu v důsledku chemoterapie cisplatinou, mohlo by to mít vliv na vývoj řeči a jazyka, stejně jako na fungování ve škole i doma.
S potěšením oznamujeme, že tento průlomový lék bude používán u mladých pacientů podstupujících léčbu rakoviny k prevenci ztráty sluchu jako vedlejšího účinku chemoterapie cisplatinou.
Ralph pokračoval: „Těšíme se, až tento lék uvidíme v nemocnicích po celé zemi, a doufáme, že všechny děti, které by z něj mohly mít prospěch, budou mít brzy přístup k této život zachraňující léčbě. Jsme vděční našim podporovatelům za jejich příspěvek, který umožnil RNID poskytnout NICE důležité nápady a důkazy, které pomohou zpřístupnit tento lék široce po celém Spojeném království. Toto je poprvé, co byl vyvinut lék speciálně pro prevenci ztráty sluchu a je doporučen k použití v rámci NHS. Toto je důležitý milník, který dodá těm, kteří investují do léčby ztráty sluchu a vyvíjejí ji, jistotu, že mohou lék úspěšně uvést na trh.“
Léčba bude dostupná v anglické NHS do tří měsíců od zveřejnění konečného doporučení NICE.
Společnost uzavřela důvěrnou obchodní dohodu o dodávkách bezvodého thiosíranu sodného Národní zdravotní službě za sníženou cenu.